FDA a aprobat o terapie revolutionara impotriva cancerului

4 septembrie 2017 | 0 comentarii |

Un cercetator de la Universitatea Pennsylvania a dezvoltat terapia genica, un tratament revolutionar brevetat de laboratorul elvetian Novartis, cu ajutorul caruia se poate trata leucemia acuta limfoblastica.

 

Medicina face un nou pas istoric. Agentia americana a produselor alimentare si medicamentelor (Food and Drug Administration – FDA) a aprobat, miercurea trecuta, lansarea pe piata a primei terapii genice din Statele Unite. Acest tratament revolutionar consta in modificarea genetica a sistemului imunitar al pacientilor, transformand celulele pacientului intr-un „medicament viu”, antrenandu-le sa recunoasca si sa atace o leucemia acuta limfoblastica, o forma extrem de agresiva a acestei boli.

FDA confirma astfel, recomandarile formulate in luna iulie de un grup consultativ de experti independenti. Aprobarea s-a bazat in mare parte pe un studiu efectuat pe 63 de copii grav bolnavi si adulti tineri care au avut o rata de remisie de 83% in decurs de trei luni – o rata ridicata, avand in vedere ca boala este recidivanta sau rezistenta la tratament si este fatala.

Noul tratament, dezvoltat de un cercetator de la Universitatea Pennsylvania a fost brevetat de laboratorul elvetian Novartis (care il si produce) si este comercializat sub numele de Kymriah (tisagenlecleucel). Primul copil care a primit aceasta terapie a fost Emily Whitehead, la varsta de 6 ani, in timp ce era aproape de moarte, cand a fost tratata la Spitalul de Copii din Philadelphia. De mai mult de cinci ani, Emily nu mai are leucemie.

 

Kymriah va fi administrat pacientilor o singura data, este individualizat si va costa 475.000 dolari. Un pret ridicat pentru un om obisnuit, dar, asa cum a subliniat un reprezentant al Novartis, transplantul de maduva osoasa, care poate vindeca unele cazuri de leucemie, costa de la 540.000 la 800.000 de dolari.

Aproximativ 600 de copii si adulti tineri pe an ar fi candidati pentru noul tratament, in Statele Unite. Reprezentantii Novartis au specificat ca in cazul in care un pacient nu raspunde in prima luna dupa tratament, nu va achita nicio taxa. Mai mult, compania s-a oferit sa acorde sprijin financiar familiilor care nu au avut asigurare.

Intram intr-o noua era a inovatiei medicale, prin capacitatea de a reprograma celulele imunitare ale unui bolnav pentru ca ele sa poata sa distruga celulele canceroase mortale”, a subliniat medicul Scott Gottlieb, administratorul FDA, citat de nytimes.com. „Noile tehnologii, precum terapiile genice si celulare, au potentialul de a transforma medicina actuala, facand posibile tratarea si chiar vindecarea multor bolnavi considerati pana acum incurabili”, a adaugat acelasi specialist american, intr-un comunicat.

 

Leucemia acuta limfoblastica este cancerul sangvin pediatric cel mai frecvent intalnit in Statele Unite si progreseaza cu rapiditate. Aproximativ 3.100 de cazuri noi sunt diagnosticate in fiecare an in America, in randul persoanelor cu varste sub 20 de ani, potrivit National Cancer Institute.

Noua terapie este individualizata, tratamentul este creat pentru fiecare pacient, ale carui celule imunitare sunt prelevate si congelate inainte de a fi trimise la un laborator, unde sunt modificate genetic pentru a ataca leucemia. Rata de remisiune a atins 83% dupa primele trei luni de tratament, care a constat intr-o singura doza de celule imunitare modificate genetic, a precizat FDA.

Pentru a personaliza Kymriah, celule albe, numite celule T, vor fi indepartate din sangele pacientului la un centru medical autorizat, congelate, transportate la Novartis pentru editare genetica si multiplicare, inghetate din nou si transportate inapoi la Centrul medical care urmeaza sa le administreze pacientului. Se estimeaza ca prelucrarea dureaza 22 de zile.

 

Tratamentul va fi disponibil, initial, intr-o retea de 20 de centre medicale, care vor fi certificate in termen de o luna. Cinci centre vor fi pregatite pentru a incepe extragerea celulelor T de la pacienti, in termen de trei pana la cinci zile.

Aceasta este o schimbare uriasa de paradigma, folosind un medicament viu. Va oferi multe sperante. Acesta este inceputul,” a spus dr. Kevin J. Curran, medic oncolog pediatru la Memorial Sloan Kettering Cancer Center din Manhattan, care a declarat ca spitalul sau este la „99%” in procesul de certificare si va oferi in curand Kymriah.

Certificarea este necesara deoarece celulele T modificate genetic pot provoca o reactie adversa intensa, numita uneorifurtuna de citokine”, care se manifesta prin febra mare, tensiune arteriala scazuta, congestie pulmonara, probleme neurologice si alte complicatii care pun viata in pericol.

Pentru a gestiona aceste reactii, personalul medical are nevoie de instruire speciala, iar spitalele sunt informate ca trebuie sa se asigure ca au medicamentul necesar e pentru a trata reactiile adverse, tocilizumab, numit si Actemra, inainte de a le administra Kymriah pacientilor.

 

Dr. Carl June, care a lucrat la dezvoltarea tratamentului la Universitatea din Pennsylvania, a reamintit ca, in 2010, cand testele au aratat ca primul pacient nu mai avea leucemie dupa o luna, el si colegii sai au comandat o alta biopsie, pentru a fi siguri.A fost atat de improbabil ca acest tratament sa ajunga o terapie aprobata comercial, iar acum este prima terapie genica aprobata in Statele Unite. Este atat de diferit de toate modelele farmaceutice. Cred ca lumea cancerului s-a schimbat pentru totdeauna”, a spus cercetatorul.

In urma succesului inregistrat de acel test clinic, FDA a atribuit, in 2014, statutul de „descoperire terapeutica” acestei terapii genice, fapt ce permite accelerarea procedurilor de lansare pe piata a noului tratament.

Novartis si alte laboratoare lucreaza, de cativa ani, la dezvoltarea unor tratamente similare impotriva mielomului multiplu si a unei tumori agresive ce apare la nivelul creierului. Dr. Scott Gottlieb de la FDA a mentionat ca sunt in studiu mai mult de 550 de tipuri de terapie genica experimentala.

Aceasta este prima astfel de terapie care va fi disponibila in S.U.A. Doua terapii genice pentru boli rare mostenite genetic au fost deja aprobate in Europa.

 

Sura foto: Novartis (captura video)

 


Adaugati un comentariu


 

*