Singurul medicament pentru copiii cu boala Batten a ajuns în România
Aceștia pot începe de azi tratamentul la secția de Neurologie pediatrică a spitalului Obregia din Capitală.
Astăzi este o zi importantă pentru părinții din România ai căror copii suferă de boala Batten, întrucât tratamentul acestora în țară a devenit o certitudine. La fel au crezut și în luna aprilie, când pe lista de lista de medicamente de compensate și gratuite a fost introdusă și Brienura – singurul tratament pentru copiii cu această boală. Potrivit hotărârii de guvern adoptate atunci, tratamentul ar fi urmat să fie administrat și în România începând cu data de 1 iunie, la secția de Neurologie pediatrică a spitalului Alexandru Obregia din Capitală. Deja fuseseră alocați și banii de la Casa de Asigurări de Sănătate pentru achiziția medicamentului, însă a trebuit să treacă încă șase luni pentru ca tratamentul să devină o certitudine.
La începutul lunii octombrie, părinții copiilor care suferă de această boală rară reclamau faptul că, deși toate detaliile erau puse la punct, fiind virați și banii de la CNAS, medicamentul Brienură încă nu ajunsese în țară. Procedurile se împotmoliseră la Agenţia Naţională pentru Achiziţii Publice, părinții acuzând birocrația excesivă și procedurile supraîncărcate, din cauza cărora, nici la patru luni după ce fusese aprobat, tratamentul nu era disponibil în țară.
A mai trebuit să treacă două luni pentru ca demersul părinților, întins pe durata a trei ani, să fie în sfârșit, încununat de succes.
Asociația Rebeca Faith-Hope-Love, care s-a implicat în acești an în aducerea medicamentului Brienură în țară, a anunțat că, începând de azi, la spitalul Obregia pot fi începute tratamentele pentru copiii cu boala Batten. Medicamentul a ajuns în cele din urmă în România la sfârșitul lunii trecute, la șase luni de la punerea pe piață, iar secția specială a spitalului era deja pregătită pentru acest moment încă din vară.
Până acum, copiii români diagnosticați cu această boală s-au tratat în străinătate, părinții fiind nevoiți să e mute din România împreună cu ei, pentru a beneficia de terapia fără de care ar muri.
La acest moment, trei copii urmează să înceapă de azi tratamentul în România, după ce, în ultima perioadă, situația lor a fost incertă din cauza restricțiilor impuse pe fondul pandemiei în țările în care s-au tratat până acum.
În total, 14 copii din România suferă de această boală, iar odată cu posibilitatea efectuării tratamentului în țară, este posibil să revină acasă, împreună cu părinții lor.
Spitalul Alexandru Obregia
Copiii cu boala Batten se nasc fără varianta funcţională a genei responsabile de sinteza proteinelor lizozomale ce distrug lipofuscina. Astfel lipofuscina se acumulează şi produce leziuni neuronale ireversibile. Simptomele devin vizibile la copii începând cu vârsta de 2 ani, când aceştia încep să aibă manifestări ale unei slabe dezvoltări a sistemului nervos, însoţite frecvent de crize de epilepsie. În lipsa tratamentului, aceștia orbesc și paralizează complet, speranța de viață fiind cuprinsă între 8 și 12 ani.
Brienura este singurul medicament pentru această boală, iar administrarea sa se face prin injectare în creier. Pentru a beneficia de tratament cu Brienură, copiii sunt supuși unei proceduri chirurgicale pentru implantarea unui dispozitiv de administrare, care ajută medicamentul să ajungă într-o anumită parte a creierului. Tratamentul se administrează de către un medic cu experienţă în administrarea medicamentelor pe cale intracerebroventriculară – prin perfuzie în lichidul din jurul creierului – într-un spital sau o clinică. Medicamentul încetinește evoluția bolii, iar dacă administrarea începe din fazele incipiente, duce chiar la stoparea acesteia.
