Terapia genică, folosită pentru îmbunătățirea vederii
O tehnică nouă, utilizată în cadrul unui studiu clinic, a prevenit pierderea vederii la doisprezece dintre cei paisprezece participanţi, fără complicaţii.
Un tratament experimental bazat pe terapia genică a avut ca rezultat îmbunătăţirea vederii pacienţilor diagnosticaţi cu coroideremie – o afecţiune ce provoacă orbirea.
La studiu au participat 14 pacienți cu această afecțiune, iar în urma tratamentului, vederea mai multora dintre ei s-a îmbunătăţit. Șase dintre aceştia au reușit să identifice peste cinci litere în cadrul testelor de vedere. Subiecţii au fost monitorizaţi până la cinci ani după tratament, iar cercetătorii au constatat că, în această perioadă, abilităţile vizuale s-au menţinut la doar la un sfert dintre pacienţii care nu au fost trataţi.
Boala de care aceștia sufereau era moștenită genetic și afectează cu preponderenţă bărbaţii, fiind cauzată de pierderea treptată a celulelor sensibile la lumină ale ochiului.
Fiecărui pacient participant la studiul clinic i-a fost inoculat, în spatele ochiului, un virus inofensiv, purtător al unei gene lipsă, iar după aceea s-a constatat îmbunătățirea vederii la 12 din cei 14 subiecți.
Terapia genică utilizează genele şi informaţia pe care ele o poartă pentru a trata o boală genetică sau pentru a modifica un comportament celular, printr-o tehnică de reparare a ADN-ului. Terapia genică este avută în vedere și ca o tehnică terapeutică aplicabilă unor boli ne-ereditare, precum cancerul și SIDA. În aceste cazuri, strategia constă în a face să intre în celula bolnavă (și nu și în alta) o genă capabilă să o distrugă.
Metoda in vivo constă în asocierea unei gene bune cu un vector (un virus, de exemplu), ce are misiunea de a „infecta” organismul cu versiunea corectă a unei gene și care va fi capabil să o transporte acolo unde prezența sa este necesară.
Medicul Robert MacLaren, unul dintre specialiștii care a participat la efectuarea acestui studiu, a declarat că „îmbunătăţirea vederii observată în cadrul rezultatelor preliminare s-au menţinut cât timp am monitorizat aceşti pacienţi şi la câţiva dintre cei care au beneficiat de injecţie, în cadrul terapiei genice, în urmă cu peste cinci ani, iar studiul clinic a schimbat în mod considerabil viaţa acestora. Această tehnică ar putea transforma modul în care tratăm bolile şi ar putea avea o largă aplicabilitate în cazul unei game largi de afecţiuni”.
Complexitatea extremă a genelor și a funcționării lor are încă foarte multe necunoscute, de aceea există temerea că terapia genică ar putea perturba subtilele relații dintre gene. Cu toate acestea, terapia genică ar putea constitui, în viitorul mai mult sau mai puțin apropiat, un progres medical cel putin comparabil cu descoperirea antibioticelor sau a razelor X.
