Vești bune pentru pacienții cu boli grave: Trei noi terapii celulare, aprobate de FDA
Cercetătorii estimează o creștere semnificativă a numărului de tratamente inovatoare cu celule stem în viitorul apropiat, cu un accent deosebit pe afecțiunile oncologice ale sângelui.
Studiile desfășurate la nivel global pe celule stem recoltate din placentă și cordonul ombilical au demonstrat progrese importante într-o gamă variată de afecțiuni, arată un raport al Alliance for Regenerative Medicine.
În acest an, trei noi terapii celulare au primit aprobare, deschizând noi posibilități de tratament pentru pacienții cu siclemie, talasemie, melanom cu metastaze și leucodistrofie metacromatică. Alte 13 terapii se află în proces de aprobare sau au documentația în curs de depunere la FDA (U.S. Food and Drug Administration), după ce cercetătorii au confirmat, prin teste repetate, eficiența lor.
Oncologia rămâne principalul domeniu de interes în cercetările actuale, 74% dintre studiile clinice vizând tratamente pentru afecțiuni oncologice, îndeosebi pentru limfom difuz cu celule B mari, limfom non-Hodgkin, leucemie limfocitară acută, limfom folicular, limfom non-Hodgkin cu celule B sau mielom multiplu. Alte domenii cheie includ bolile infecțioase, bolile sistemului nervos central și afecțiunile cardiovasculare.
În ultimul deceniu, tratamentele pentru malignitățile hematologice, precum cancerele de sânge, au fost principalele ținte pentru terapiile celulare avansate, inclusiv cele de tip CAR-T, dintre care șase sunt deja aprobate în SUA și UE. Totuși, alte terapii celulare, nelegate de tehnologia CAR-T, sunt în curs de cercetare pentru tratarea cancerelor de sânge.
„Este un progres semnificativ și o speranță reală pentru pacienții care suferă de boli necruțătoare. Aprobarea acestor noi terapii celulare corespunde așteptărilor medicilor care de ani de zile au spus ca se preconizează ca 30-50 de noi tratamente să fie aprobate până în 2030. Important este ca celulele pentru aceste terapii să fie disponibile, iar nașterea este momentul unic în care se poate obține cea mai mare cantitate de celule tinere, cu potențial de diferențiere enorm”, spune dr. Bogdan Coltor, reprezentant medical al Cord Blood Center.
Recoltarea întregului țesut placentar la naștere, alături de sângele și țesutul din cordonul ombilical este un alt aspect de luat în calcul, spun medicii. Placenta conține cea mai mare cantitate de celule stem de diverse tipuri, inclusiv celule imuno-evazive, care pot fi utilizate nu doar pentru copil, ci și pentru membrii familiei acestuia.
„Băncile de celule stem și recoltarea la naștere sunt esențiale pentru viitor. În România, părinții au acces la bănci private de celule stem, care le oferă opțiuni multiple de recoltare și stocare pentru utilizare proprie, în vreme ce în alte țări, această rezervă de sănătate poate fi doar donată ori nu poate fi valorificată în niciun fel. Recoltarea și stocarea placentei asigură accesul la multiple surse de celule stem, care pot trata zeci de boli grave, nu doar pentru copilul de la care se recoltează, ci și pentru frați sau bunici”, a adăugat dr. Coltor.
În prezent, peste 85 de afecțiuni, de la anumite tipuri de leucemie la scleroză multiplă, neuroblastom și tulburări metabolice, pot fi tratate cu ajutorul celulelor stem recoltate la naștere. Cercetătorii prevăd că, până în 2030, vor fi aprobate între 30 și 50 de noi terapii celulare pentru boli grave.
Terapiile cu sânge ombilical sunt cercetate și în România, iar rezultatele sunt încurajatoare. Un trial clinic demarat recent studiază potențialul terapeutic al terapiei cu sânge din cordonul ombilical recoltat la naștere, în cazul copiilor cu autism. Studii clinice aflate în derulare indică rezultate promițătoare în tratarea diabetului, bolii Parkinson, sclerozei multiple sau fibrozei pulmonare, cu celule stem prelevate din placentă.
România este una dintre puținele țări din Europa în care viitorii părinți pot opta pentru recoltarea, la naștere, a celei mai mari cantități de celule stem disponibilă, prin prelevarea întregului țesut placentar, împreună cu sângele și țesutul ombilical. Acestea sunt apoi procesate și stocate în condiții de criogenie, iar la nevoie, la indicația medicului, sunt eliberate și utilizate în tratarea a zeci de afecțiuni.
