Pacienții cu fibroză chistică au acces la medicamentul Kaftrio
Compania producătoare anunță rambursarea tratamentului cu acest medicament (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor, pentru peste 150 de pacienți eligibili din România.
Vertex Pharmaceuticals anunță că, în urma deciziei autorităților din România de a rambursa tripla terapie KAFTRIO în regim combinat cu ivacaftor, această terapie este deja disponibilă pentru pacienții eligibili din România care suferă de fibroză chistică. Această terapie este recomandată pacienților cu vârsta de cel puțin 12 ani care au o mutație F508del și o funcție minimă a mutației (F/MF), sau două mutații F508del (F/F) în gena reglatorului de conductanță transmembranară a fibrozei chistice (CFTR) la medicamentul KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor.
„Este un moment important în tratarea fibrozei chistice în România. Ne bucurăm că persoanele eligibile cu fibroză chistică vor avea de acum acces la terapia cu tripla combinație”, a declarat Amel Bech, Senior Country Manager Piețe de Distribuție Vertex, care le mulțumește autorităților din România pentru recunoașterea importanței medicamentelor companiei și pentru asigurarea accesului pacienților români care îndeplinesc condițiile necesare la această terapie.
În martie, același producător anunța că a finalizat procesul de rambursare a tratamentului pentru ORKAMBI, pentru 150 de pacienți eligibili la acest tratament care, ca și alte terapii combinate, este recomandat după vârsta de 12 ani, potrivit specificațiilor ANMDM.
Fibroza chistică (CF) este o boală genetică rară, care afectează peste 83.000 de oameni la nivel global și aproape 500 de pacienți din România, diagnosticați cu această afecțiune. Este o boală progresivă, multi-sistemică, ce afectează plămânii, ficatul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare, pancreasul și tractul reproductiv. Aceasta este cauzată de o proteină CFTR defectă și / sau lipsă rezultată din anumite mutații ale genei CFTR. Copiii trebuie să moștenească două gene CFTR defecte – una de la fiecare părinte – pentru a avea CF.
Deși există mai multe tipuri de mutații CFTR care pot provoca boala, marea majoritate a persoanelor cu fibroză chistică au cel puțin o mutație F508del. Aceste mutații, care pot fi determinate printr-un test genetic sau test de genotipare, creează în fibroza chistică proteine CFTR nefuncționale și / sau prea puține la suprafața celulei. Funcția defectă și/sau absența proteinei CFTR cauzează un flux slab de sare și apă în și din celule în mai multe organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios care poate provoca infecții pulmonare cronice și leziuni pulmonare progresive la mulți pacienți, și pot cauza moartea acestora. Vârsta medie pentru persoanele decedate este de 30 de ani.
La persoanele cu anumite tipuri de mutații ale genei CFTR, proteina CFTR nu este procesată sau poziționată în mod normal în interiorul celulei, iar acest lucru poate împiedica proteina CFTR să ajungă la suprafața celulei și să funcționeze corect.
KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor este un medicament ce se administrează pe cale orală, conceput pentru a crește cantitatea și funcția proteinei CFTR la suprafața celulei. Elexacaftor și tezacaftor lucrează împreună pentru a crește cantitatea de proteină matură de la suprafața celulei prin conectarea la diferite porți de acces ale proteinei CFTR. Ivacaftor, care este cunoscut ca potențator CFTR, este conceput pentru a restabili capacitatea proteinelor CFTR de a transporta sare și apă prin membrana celulară. Acțiunile combinate ale ivacaftor, tezacaftor și elexacaftor ajută la hidratarea și curățarea mucusului din căile respiratorii. Rezumatul Caracteristicilor Produsului poate fi găsit pe www.ema.europa.eu.
