Pacienții români cu fibroză chistică vor beneficia de un nou tratament gratuit

Este vorba de terapia cu Kalydeco, care va deveni disponibilă în România începând cu data de 1 ianuarie a anului viitor.

Compania de biotehnologie Vertex a anunțat că România va fi prima țară din Europa de Est care va rambursa integral terapia cu Kalydeco – un tratament nou, destinat pacienților cu fibroză chistică. De altfel, România, Slovenia și Slovacia sunt primele țări din această regiune a Europei, care au aprobat accesul gratuit la terapiile cu modulatori CFTR, destinate acestor pacienți. „Acesta este un moment important pentru pacienții cu fibroză chistică din România, Slovenia și Slovacia. Rambursarea medicamentelor noastre va permite unui număr semnificativ de pacienți eligibili din aceste țări, care au această boală, să aibă acces la o terapie cu modulator CFTR pentru a trata afecțiunea lor”, este anunțul făcut de Victor Papamoniodis, director general al Piețelor de Distribuție și Extindere Vertex. Acesta a adăugat că și discuțiile cu autoritățile din Ungaria sunt în fază avansată, urmând a se demara și tratative cu alte țări.

Noua terapie va fi disponibilă pacienților cu fibroză chistică din România începând cu data de 1 ianuarie 2021, dată de la care vor beneficia gratuit de acest tratament.

Kalydeco este primul medicament care tratează fibroza chistică la persoanele cu mutații specifice ale genei CFTR. Este un medicament oral conceput pentru a menține proteinele la suprafața celulei deschise pentru o perioadă mai lungă de timp, pentru a îmbunătăți transportul de sare și apă pe membrana celulară, care ajută la hidratarea și eliminarea mucusului din căile respiratorii.

Fibroza chistică este o boală genetică rară, care scurtează viața și afectează aproximativ 75.000 de oameni din întreaga lume. Aceasta evoluează progresiv afectând plămânii, ficatul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare, pancreasul și tractul reproductiv. Boala este cauzată de o proteină CFTR defectă sau lipsă, rezultată din anumite mutații ale genei CFTR. Deși există mai multe tipuri de mutații care pot provoca boala, marea majoritate a persoanelor cu fibroză chistică au cel puțin o mutație F508del. Aceste mutații, care pot fi determinate printr-un test genetic sau test de genotipare, creează, în fibroza chistică, proteine CFTR nefuncționale sau prea puține la suprafața celulei. Funcția defectă sau absența acestei proteine cauzează un flux slab de sare și apă în și din celule în mai multe organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios, care poate provoca infecții pulmonare cronice și leziuni pulmonare progresive la mulți pacienți, care pot duce la deces.

Vertex este o companie globală de biotehnologie care investește în inovația științifică pentru a crea medicamente transformatoare pentru persoanele cu boli grave. Compania are mai multe medicamente aprobate care tratează cauza principală a fibrozei chistice și are mai multe programe clinice și de cercetare în desfășurare pentru tratamentul acestei boli. Mai mult decât medicamentele pe care le produce pentru tratarea acestei afecțiuni, Vertex are în portofoliu și molecule mici adresate altor boli grave, prin intermediul cărora studiază în detaliu biologia umană cauzală, inclusiv durerea, deficitul de alfa-1 antitripsină și bolile renale mediate de APOL1. De asemenea, are un portofoliu în plină expansiune de terapii genetice și celulare pentru afecțiuni, cum ar fi boala cu celule seceră, beta thalassemia, distrofia musculară Duchenne și diabetul zaharat de tip 1.

Medicamentele pentru fibroza chistică produse de această companie sunt rambursate în peste 20 de țări din lume, inclusiv Austria, Cehia, Danemarca, Franța, Germania, Republica Irlanda, Italia, Olanda, Spania, Suedia, Marea Britanie și SUA.