Singurul medicament pentru scleroza multiplă primar-progresivă, disponibil pentru pacienții din România

Medicamentul produs de compania farmaceutică Roche a fost aprobat recent în Uniunea Europeană, după ce a trecut de evaluarea HTA.

Scleroza multiplă primar-progresivă este o formă mai rară a sclerozei multiple – boală inflamatorie, dar şi degenerativă, cronică și evolutivă, care afectează ireversibil celulele nervoase din creier şi măduva spinării. Această deteriorare afectează transmisia impulsurilor nervoase la nivelul structurilor sistemului nervos central, ducând astfel la apariţia unor semne şi simptome neurologice, unele dintre ele ireversibile în timp,  ajungându-se astfel la handicap motor, tulburări ale acuităţii vizuale, tulburări de echilibru, tulburări sfincteriene şi sexuale, scăderea funcţiilor cognitive, precum şi tulburări psihiatrice asociate.

Scleroza multiplă primar-progresivă este caracterizată de evoluţia constantă a simptomelor şi mai ales a dizabilităţii fizice, în principal prin afectarea mersului, ceea ce scade calitatea vieţii persoanelor diagnosticate cu această formă de boală. Cele mai frecvente simptome sunt scăderea progresivă a mobilităţii membrelor inferioare, dar şi superioare, apariţia contracturilor musculare, precum şi probleme sfincteriene, ce pot apărea în scurt timp de la debutul bolii. Această formă a bolii afectează adulţii de peste 40-50 de ani, femeile şi bărbaţii în egală măsură şi reprezintă 10-15% din totalul cazurilor de scleroză multiplă.

Din păcate, nici pentru această formă mai rară și nici pentru formele frecvente de scleroză multiplă nu există un tratament care să vindece boala, singurele soluții terapeutice având doar rolul dea încetini progresia acesteia. În cazul pacienților cu scleroză multiplă primar-progresivă lucrurile stau mai rău, întrucât nu au avut până acum la dispoziție nici un tratament, însă și pentru aceștia se întrevede o soluție terapeutică eficientă. Este vorba de un medicament recent aprobat în Uniunea Europeană, produs de compania farmaceutică Roche, care a fost supus evaluării HTA – un proces multidisciplinar care sumarizează informaţia medicală, socială, economică şi etică în corelaţie cu folosirea tehnologiilor în sănătate într-o manieră sistematică, transparentă, robustă şi lipsită de erori.

Este vorba de prima şi singura terapie indicată pentru tratamentul sclerozei multiple primar progresive, fiind utilizată şi în forma recurent-remisivă, pentru care există o serie mai largă de molecule indicate ca terapie de fond.

Dr. Irene Davidescu

La nivel global, peste 170.000 de pacienţi diagnosticaţi cu scleroză multiplă au fost trataţi până în prezent cu acest medicament, care va deveni în scurt timp și pentru pacienții din țara noastră, fiind pus pe piața autohtonă de Roche România, conform unui anunța făcut de companie.

Coordonatorul programului naţional scleroză multiplă de la spitalul Colentina, dr. Irene Davidescu, a declarat că „pentru pacienţi, este extrem de important să aibă acces cât mai devreme la diagnostic şi la terapii moderne pentru că este dovedit ştiinţific de studiile efectuate în ultimii 25 de ani că începerea cât mai rapidă a tratamentului modificator al evoluţiei bolii determină întârzierea instalării dizabilităţii neurologice, astfel încât pacienţii să poată avea o viaţă cât mai aproape de normal, un timp cât mai îndelungat. Din păcate, deocamdată nu există un tratament care să vindece scleroza multiplă, însă medicamentele nou-apărute pot atenua manifestările bolii şi încetini accentuarea dizabilităţii. Astfel, cel mai important obiectiv pe care îl urmărim în tratamentul sclerozei multiple este reducerea progresiei bolii, astfel încât să nu asistăm la scăderea calităţii vieţii pacienţilor cu scleroză multiplă”.

Această maladie afectează circa 700.000 de persoane în Europa, dintre care aproximativ 96.000 suferă de forma primar progresivă de scleroză multiplă, una dintre formele care provoacă invalidităţi majore. Majoritatea persoanelor diagnosticate suferă de forma recurent-remisiva sau primar progresivă la momentul diagnosticării, iar în România, scleroza multiplă afectează peste 7.500 de persoane, 70% fiind femei.