Un nou tratament pentru leucemie dă speranțe după primele studii clinice
Terapia are la bază celule dezvoltate în laborator, iar în cazul a 86% dintre subiecții pe care a fost testată s-au constatat rezultate favorabile.
O nouă terapie cu celule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor)-T pentru leucemie limfoblastică acută, dezvoltată în Italia, a obținut rezultate pozitive în studiile clinice. Celulele dezvoltate în laborator de cercetătorii italieni au fost numite Carcik și au demonstrat că au o activitate antitumorală promițătoare. Noua terapie cu celulele a fost testată într-un studiu clinic realizat în Italia, în laboratoarele de cercetare ale Fundației Tettamanti, coordonat de Centrul de Hemato-Oncologie Pediatrică al unei fundații din zonele zonele Monza și Brianza, în colaborare cu Spitalul Papa Giovanni XXIII din Bergamo.
Cercetătorii, care au prezentat noul studiu în arată un studiu prezentat recent în The Journal of Clinical Investigation, au explicat că este vorba despre celule CAR-T obținute din celulele T ale sistemului imunitar al donatorilor sănătoși și modificate în laborator în așa fel încât să le fie sporită capacitatea de a recunoaște și distruge celulele canceroase. Celulele au fost administrate pacienților pediatrici și adulți cu leucemie limfoblastică acută, care au recidivat după transplantul de celule stem hematopoietice în variantă alogenă. În cazul pacienților tratați cu cea mai mare doză, aproape, 86% au răspuns la tratament până la dispariția completă a tumorii.
Studiul arată că celulele se extind și persistă mult timp în organism, având o activitate antitumorală promițătoare. Cercetătorii au testat patru doze diferite de celule Carcik îndreptate împotriva antigenului CD19 și au tratat astfel 4 copii și 9 adulți cu leucemie limfoblastică acută, care au trecut anterior prin alte tratamente și au beneficiat de cel puțin un transplant de celule stem, însă boala a recidivat.
Persoanele incluse în studiu se aflau într-un stadiu avansat al bolii, pentru care nu mai existau alte opțiuni terapeutice disponibile. La patru săptămâni după perfuzia cu celule Carcik, în cazul a șase dintre cei șapte pacienți tratați cu cele mai mari doze s-a constatat dispariția completă a tumorii. În plus, celulele administrate s-au extins puternic și s-a dovedit că persistă în organism timp de până la 10 luni.
Prima terapie CAR-T aprobată FDA și prima terapie CAR-T aprobată pentru tratamentul leucemiei limfoblastice acute la pacienți pediatrici și cei sub 25 de ani și pentru tratamentul limfomului difuz cu celule B mari la adulți, este Kymriah (tisagenlecleucel). Tratamentul, produs de Novartis, a fost aprobat pentru cel puțin o indicație în peste 25 de țări, având peste 250 de centre de tratament certificate. Anunțul eficienței clinice a Kymriah în limfom folicular (LF) a coincis cu atingerea reperului de producere a 3.000 de loturi de celule CAR-T la nivel global și cu aprobarea a două centre adiționale de producție comercială în Europa. „Suntem încântați să anunțăm că terapia celulară Kymriah demonstrează rezultate semnificative și ar putea oferi un potențial tratament definitiv pentru pacienții cu limfom folicular recidivat sau rezistent. Aceste rezultate susțin eforturile noastre de a reimagina tratamentul acestui cancer incurabil și de a susține această populație insuficient deservită, care este împovărată de ani de tratamente mutiple”, a declarat dr. John Tsai, șef al departamentului de dezvoltare al medicamentelor și ofițer șef medical Novartis.
Limfomul folicular este a doua cea mai comună formă de limfom non-Hodgkin (HNL), reprezentând aproximativ 22% din totalul de cazuri LNH.
