O nouă terapie pentru pacienții cu hemofilie de tip A, după o pauză de 15 ani
Este vorba de un tratament care se administrează subcutanat, la un interval mai lung față de tratamentele tradiționale.
Dr. Ciprian Tomuleasa
După o pauză de 15 ani, pacienții cu hemofilie de tip A, care prezintă inhibitori de factor VIII, au la dispoziție o terapie nouă, aprobată recent în România. Este vorba de medicamentul Hemilbra (emicizumab), produs de compania Roche, care aduce mult mai multe beneficii față de tratamentele tradiționale folosite până în prezent. Acesta poate fi administrat tuturor pacienților, indiferent de vârstă, fiind primul tratament pentru hemofilie care poate fi administrat subcutanat la un interval săptămânal, bilunar sau lunar, mult mai rar față de tratamentele tradiționale, ce se administrează intravenos de mai multe ori pe săptămână. Producătorii, dar și medicii specialiști spun că flexibilizarea modului de administrare şi a intervalului pot contribui la reducerea poverii bolii pentru pacienţi şi creşterea aderenţei la tratament, acesta fiind un obiectiv foarte important pentru managementul optim al hemofiliei în România.
Dr. Ciprian Tomuleasa, medic specialist hematolog la Institutul Oncologic din Cluj, a declarat că „aprobarea noului tratament este o veste foarte bună pentru pacienții români care suferă de hemofilie A cu inhibitori ai factorului VIII. Apariția în timp a acestor inhibitori nu doar crește riscul unor episoade de sângerări mai dese și mai grave, ci face și mult mai dificilă gestionarea bolii, având în vedere opțiunile terapeutice limitate de până acum. Reducerea sângerărilor și îmbunătățirea calității vieții în urma tratamentului cu acest nou medicament arată potențialul acestei terapii de a îmbunătăţi modul în care este gestionată hemofilia A cu inhibitori”.
Hemofilia de tip A este o boală ereditară gravă a sângelui, care face ca acesta să nu se coaguleze corect, ducând la sângerări incontrolabile, ce pot avea loc spontan sau în urma unor traumatisme minore. Persoanele cu hemofilie A nu au suficient sau deloc factorul de coagulare numit „factorul VIII”, iar lipsa acestui factor împiedică coagularea normală a sângelui. La o persoană sănătoasă, proteinele numite factori de coagulare lucrează împreună pentru a forma un cheag de sânge și a opri sângerarea.
Aproape una din trei persoane care suferă de forme severe ale hemofiliei de tip A poate dezvolta inhibitori la terapia cu înlocuitor de factor VIII, ceea ce crește riscul unor sângerări. Aceste sângerări pot pune viața în pericol și totodată, pot cauza probleme pe termen lung, prin afectarea articulațiilor.
Statisticile medicale indică faptul că pacienții care suferă de hemofilie de tip A cu inhibitori ai factorului VIII prezintă un risc de deces cu 70% mai mare decât cei care suferă de forma bolii fără inhibitori.
În România sunt în evidențe peste 1.600 de pacienți cu hemofilie de tip A, cea mai des întâlnită formă a bolii. Dintre aceştia, aproximativ 47 suferă de forma de boală care prezintă inhibitori la terapia cu înlocuitor de factor.
Noul medicament este aprobat în peste 100 de ţări și peste 10.000 de pacienţi au fost trataţi la nivel mondial cu această moleculă. Din păcate, la acest moment nu există un tratament curativ pentru hemofilie, ci doar terapii de substituție cu factorul VIII de coagulare şi alte terapii de substituție fără factori de coagulare, care îi ajută pe pacienți să țină boala sub control, dar nu îi vindecă.
