Singurul medicament pentru boala Batten, blocat la Ministerul de Finanțe

În România există doar 14 copii diagnosticați cu această boală rară, toți fiind plecați la tratament în alte țări.

Consiliul Naţional al Dizabilităţii din România și asociaţia Rebeca Faith Hope Love au făcut un apel public către Ministerul de Finanțe pentru a urgenta semnarea modificării hotărârii de guvern referitoare la denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, aste încât pe această listă să fie introdus și medicamentul Cerliponasum alfa, denumit și brienură. Este vorba de un medicament orfan, singurul disponibil pe plan mondial pentru boala Batten – afecţiune neurodegenerativă rară, cu o incidență de un caz la suta de mii de nou-născuți.

În România sunt doar 14 copii cu această boală, iar din cauză că medicamentul este încă indisponibil la noi în țară,  toţi sunt plecaţi în alte ţări pentru tratament. Astfel, nouă dintre ei primesc tratament în Germania, Italia, Austria şi Anglia, iar ceilalți în alte țări, din afara Europei. În România vor continua tratamentul trei pacienţi, iar reprezentanții celor două organizații spun că este vorba de pacientul din Germania, care va termina studiul clinic la sfârşitul acestei luni,  și cei  doi copii din Italia, care primesc tratamentul prin donaţie de la firma producătoare, dar nu se ştie până când.

Deși Agenția Națională a Medicamentului și Dispozitivelor Medicale (ANMDM) a emis o decizie condiţionată de punere a produsului Cerliponasum alfa pe lista medicamentelor compensate în urmă cu un an, în luna decembrie a anului trecut, CNAS a semnat un contract cost volum cu producătorul și a alocat banii pentru acest tratament pentru cinci pacienţi, pentru anul 2020, copiii încă nu pot beneficia de acest medicament, pentru că Ministerul de Finanțe nu a semnat încă decizia care să permită introducerea acestui produs pe lista medicamentelor compensate.

Astfel, deși medicamentul a fost aprobat de ANMDM și CNAS, fiind alocați chiar și banii necesari, copiii români diagnosticaţi cu această boală au şanse de supravieţuire doar în statele în care tratamentul este decontat, în condiţii stricte. Familiile au fost nevoite să fugă pur şi simplu în străinătate, la fel întâmplându-se și cu cel mai recent caz diagnosticat – o fetiță de 6 ani care se tratează în prezent a Roma.

Psihologul Nicoleta Larisa Albert subliniază că „șansele de recuperare ale copiilor diagnosticaţi cu Batten cresc, dacă terapiile se desfăşoară în limba maternă. Mai mult decât atât, este important ca aceşti copii să se întoarcă în ţară, dacă privim din perspectiva familiei, resursa cea mai importantă pentru aceşti copii. Nu sunt toate situaţiile la fel că spunem că dacă au tratament acolo, este o soluţie să stea acolo. Dincolo de faptul că nu este o intervenţie pe termen scurt şi că este un drept de a avea tratament în ţară, suportul psihoemoţional pe care părinţii copiilor îl pot primi în ţară de la persoane semnificative este cu mult mai mare. Aprobarea unei reglementări pentru a face tratamentul în ţară este un drept, dar şi o şansă în plus pentru acești copii”.

Într-un comunicat al celor două organizații se arată că toți copiii cu boala Batten sunt născuţi fără varianta funcţională a CLN2, gena responsabilă de sinteza proteinelor lizozomale ce distrug lipofuscina care, astfel, se acumulează şi produce leziuni neuronale ireversibile. Nou născuţii cu aceasta afecţiune par normali atunci când vin pe lume, însă începând cu vârsta de doi, până la patru, ani încep să aibă manifestări ale unei slabe dezvoltări a sistemului nervos, însoţite frecvent de crize de epilepsie. Ulterior apare și orbirea, iar copiii ajung să fie complet paralizaţi, supraviețuind până la vârsta de 8-12 ani.

Pentru a beneficia de tratament cu brienură, copiii sunt supuși unei proceduri chirurgicale pentru implantarea unui dispozitiv de administrare, care ajută medicamentul să ajungă într-o anumită parte a creierului. Tratamentul se administrează de către un medic cu experienţă în administrarea medicamentelor pe cale intracerebroventriculară – prin perfuzie în lichidul din jurul creierului – într-un spital sau o clinică. Medicamentul încetinește evoluția bolii, iar dacă administrarea începe din fazele incipiente, duce chiar la stoparea acesteia.

„Pentru copiii cu Batten nu mai este timp, fizic, nu există data viitoare! Fiecare minut contează! Micuţii care suferă de boala Batten nu au dreptul la tratament în ţara lor, pentru că birocraţia din România îngreunează acest proces care durează de doi ani de zile”, se mai arată în comunicatul semnat de reprezentanții celor două asociații.