Studiu clinic pentru un medicament inovativ, destinat pacienților români cu mastocitoză
Noul medicament ar putea fi administrat în cazul majorității pacienților din românia diagnosticați cu această afecțiune din categoria bolilor rare.
Așa după cum Sănătateabuzoiană a anunțat în perioada premergătoare evenimentului, la finele săptămânii trecute a avut loc în amfiteatrul Spitalului Universitar de Urgență București (SUUB) cea de-a doua ediție a Conferinței Naționale de Mastocitoză, organizată de Centrul de Excelență în Mastocitoză din cadrul SUUB, în parteneriat cu asociația Suport Mastocitoza România, în contextul marcării pe data de 25 martie a Zilei Naționale de Luptă împotriva Mastocitozei, La eveniment au luat parte specialiști din domeniul medical implicați în tratamentul pacienților cu mastocitoză, reprezentanți ai autorităților din Sănătate, în frunte cu ministrul Sorina Pintea, precum și reprezentanți ai celor peste 100 de pacienți din România diagnosticați cu această afecțiune rară.
Conform precizărilor făcute de Nicoleta Vaia, președintele asociației Suport Martocitoza România, în România sunt înregistrați 178 de pacienți cu mastocitoză și cu MCAS – Sindromul de Activare Mastocitara, o afecțiune separată de mastocitoză, dar care implică tot activitatea mastocitelor. Dacă mastocitoza este considerată o boală oncologică hematologică malignă, ce constă in degranularea și migrarea mastocitelor cu informație oncologică în organe, MCAS nu este o boală malignă, constând în degranularea mastocitelor, ceea ce duce la apariția șocului anafilactic. „Când spun 178 de pacienți, spun împreună mastocitoza și MCAS. Altfel, suntem puțin peste 100 de amărâți cu mastocitoză, adulți și copii, dintre care 51 de adulți”, a mai precizat Nicoleta Vaia.
Numărul mic de pacienți este una din principalele cauze pentru care accesul la tratament adecvat este unul dificil pentru cei care suferă de această afecțiune, însă concluziile trase în urma discuțiilor ce au avut loc în cadrul conferinței naționale le dau speranțe acestora. Astfel, medicul hematolog Horia Bumbea, din cadrul Centrului de Excelență în Mastocitoză al SUUB a anunțat că în cursul acestui an va fi demarat în cadrul unității medicale un studiu clinic pentru un medicament inovativ, care va putea fi folosit în tratamentul majorității pacienților cu mastocitoză din România.
În plus, acesta a precizat că Ministerul Sănătății a aprobat recent o nouă moleculă ce va putea fi utilizată în tratamentul pacienților cu mastocitoză sistemică. Studiul clinic va fi făcut pentru un medicament destinat pacienților cu mastocitoză indolentă şi smouldering, afecțiune ce reunește caracteristicile și simptomele mastocitozei sistemice, asociate cu cele ale MCAS. „În prezent, avem aproximativ 20 de pacienţi care sunt în discuţie, din cei peste 50 pe care îi avem deja documentaţi. Ei trebuie să fie verificaţi pentru a fi eligibili pentru a intra în studiu, adică fiecare studiu are nişte criterii foarte clare de includere, dar avem cel puţin 20 identificaţi pe baza registrului pe care l-am derulat. Acum doi ani, când am început fezabilitatea pentru acest studiu, aveam doar cinci pacienţi identificaţi”, a declarat dr. Horia Bumbea, adăugând că în ultimul an au fost diagnosticați 21 de noi pacienți cu mastocitoză.
În opinia sa, aceasta reprezintă o creștere foarte mare, dat fiind că în ultimul an numărul pacienților nou diagnosticați aproape că s-a dublat.
La rândul său, ministrul Sorina Pintea a precizat că s-a finalizat elaborarea criteriilor de încadrare în grad de handicap în mastocitoză, care sunt deja publicate în Monitorul Oficial, fiind făcută diferențierea între copii și adulți. Aceasta a mai amintit ca în prezent se lucrează și la modificarea ordinului care avizează metodologia de prescriere și decontare a medicației off label, astfel încât Cromoglicatul, un alt medicament utilizat de pacienții cu mastocitoză, să fie disponibil acestora și pe piața din România.
„Suntem o echipă și, împreună, am realizat multe în ultimul an. Dacă în 2018 am anunțat deschiderea Registrului International al Pacienților cu Mastocitoză în colaborare cu European Center Network Mastocytosis, în 2019, România e în top 5 european şi a fost felicitată oficial. De asemenea, am reuşit elaborarea criteriilor de încadrare în grad de handicap în mastocitoză care sunt publicate deja în Monitorul Oficial, diferențiate pentru adulţi si copii, care asigură un suport real bolnavilor. Mai mult, am introdus în lista de medicamente compensate şi gratuite o moleculă pentru mastocitoză severă, asigurând astfel tratamentul inovativ pentru pacienții care suferă de această formă a afecțiunii. Daca în 2018, Ministerul Sănătăţii îşi propunea aprobarea unui centru de boli rare hematologice, în 2019 aceasta reprezintă o realitate; Centrul Naţional de Boli Rare Hematologice SUUB este deja funcțional şi reuneşte pacienții din întreaga țară cu boli rare hematologice” , a declarat Soina Pintea în cadru conferinței.
